Νόσος Gaucher: Οι εξελίξεις στη σπάνια νόσο

Του Δρ Θεόδωρος Μαρινάκη, Αιματολόγου-Διευθυντή ΕΣΥ, Aιματολογική Κλινική Γ.Ν.Α. «Γ. Γεννηματάς» Ως «σπάνια» χαρακτηρίζονται νοσήματα ιδιαίτερα σοβαρά ή θανατηφόρα με συχνότητα μικρότερη από 5 κρούσματα ανά 10.000 άτομα στην Ευρωπαϊκή Ένωση που για την αντιμετώπισή τους δεν υπάρχουν έως σήμερα ή δεν υπήρχαν μέχρι προ καιρού θεραπείες. Σημαντικός αριθμός αυτών προσβάλλουν παιδιά και νεογνά. Ως «ορφανά» χαρακτηρίζονται εκείνα τα φάρμακα που προορίζονται για την πρόληψη ή τη θεραπεία αυτών των «σπανίων νοσημάτων». Η νόσος Gaucher αποτελεί ίσως μία ιδιαίτερη περίπτωση μεταξύ των σπανίων νοσημάτων. Κaι αυτό γιατί αποτελεί...

Του Δρ Θεόδωρος Μαρινάκη, Αιμα...